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小核酸藥物的ASO技術和RNAi技術最早于二十世紀70年代和90年代出現，由于過去小核酸技術領域的技術瓶頸長期難以突破，一直沒有得到快速發展。直到mRNA新冠疫苗在全球范圍內的成功研發，使得RNA療法逐級走進大眾的視野，廣為熟知。實際上，mRNA為RNA藥物矩陣中的一個細分子類。

隨著Alnylam的總市值突破200億美元，小核酸藥物的第一波商業化獲得了巨大的成功。2021年全年營收6.62億美元，核心產品ONPATTRO獨占4.75億美元，Alnylam被二級市場追捧，預示著小核酸終于迎來了屬于自己的時代。

2019年全球小核酸藥物市場規模為13.29億美元，隨著小核酸藥物技術的逐漸成熟，應用領域將不斷拓寬，市場規模將不斷增長，預計2024年全球小核酸藥物市場規模將達到35.73億美元。

在小核酸制藥領域，不僅出現了像瑞博生物這樣的頭部企業，也有眾多科研學者投入其中。盡管如此，我國小核酸藥物離全球領先還有一段差距，于是有更多的問題留給了國內產業：小核酸生產的工藝和CMC挑戰？現有遞送系統還有哪些改進空間？小核酸還有哪些適應癥和使用領域？科研產業發展如何強強聯推動產業化發展？

6月10日下午14:00-16:40

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